Cerliponasa alfa en lipofuscinosis neuronal ceroide tipo 2

No se identificó evidencia que evalúe la sobrevida en pacientes con lipofuscinosis neural ceroide tipo 2 bajo tratamiento con cerliponasa alfa.

Evidencia de baja calidad sugiere que en pacientes de tres a nueve años de edad con lipofuscinosis neural ceroide tipo 2, el tratamiento con cerliponasa alfa intraventricular podría, en el mediano plazo, enlentecer la progresión hacia la discapacidad en las áreas de la función motora y lenguaje respecto a controles históricos. No se identificó evidencia respecto al potencial impacto en otras manifestaciones de la enfermedad como las convulsiones o la perdida de agudeza visual.

Eventos adversos serios sucedieron con gran frecuencia e incluyeron hipersensibilidad, infección del tracto respiratorio superior, epilepsia, faringitis, gastroenteritis, pirexia e infección relacionada con el dispositivo. No se identificó evidencia que evalúe la eficacia de este tratamiento en el largo plazo.

La tecnología no ha sido aprobada en Argentina para la indicación evaluada. Las guías de práctica clínica identificadas, provenientes de países de altos ingresos, no mencionan la tecnología para la indicación evaluada. De los financiadores de salud relevados, solamente Alemania y una institución privada de los Estados Unidos brindan cobertura para la tecnología en la indicación evaluada. Un análisis preliminar realizado por el Instituto Nacional de Salud y Excelencia en el Cuidado de Reino Unido (NICE, su sigla del inglés National Institute for Health and Clinical Excellence) resalta la incertidumbre sobre los potenciales beneficios a largo plazo de esta tecnología y su alto costo, por lo que no resultaría costo-efectiva en el Reino Unido a los valores actuales.

No se encontraron estudios económicos para la tecnología en Argentina. Un análisis de impacto presupuestario informal proveniente de Chile arrojó un impacto presupuestario elevado.