Mesa de Ayuda N° 479: Metreleptina en Lipodistrofia Parcial Familiar
ATENCIÓN: Esta es una evaluación rápida preliminar realizada en el contexto del Convenio Marco de Cooperación Técnica existente entre su Institución y el Instituto de Efectividad Clínica y Sanitaria. En caso de ser necesario se recomienda ampliar la información mediante la solicitud de una Evaluación de Tecnología Sanitaria.
Para tomar la decisión de cobertura se deberá tener en cuenta que se trata de una enfermedad poco frecuente y no se dispone de evidencia de alta calidad metodológica que compare la efectividad y/o seguridad del uso de metreleptina versus el tratamiento estándar en estos pacientes. Existe evidencia que sugiere que el tratamiento con metreleptina produciría una mejoría en el perfil metabólico de estos pacientes, al reducir la glucemia basal, HbA1c y trigliceridemia. Esta evidencia proviene de un estudio con un bajo número de pacientes y no reporta datos de mortalidad o eventos clínicos asociados a la enfermedad por lo que existe incertidumbre en la eficacia en desenlaces clínicos no subrogantes. Los estudios relevados muestran inconsistencia en la mejoría de los niveles de colesterolemia en estos pacientes. Es recomendado en diversas guías de práctica clínica de la patología, aunque en los casos de lipodistrofia parcial, el paciente debe cumplir ciertos criterios metabólicos para su empleo. Aunque se brinda cobertura para esta droga en países de altos ingresos, no se encontraron políticas explícitas de cobertura en la región y actualmente no se encuentra autorizado por ANMAT para su comercialización.
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