Mesa de Ayuda N° 480: Fenilbutirato de glicerol en déficit de ornitina transcarbamilasa
ATENCIÓN: Esta es una evaluación rápida preliminar realizada en el contexto del Convenio Marco de Cooperación Técnica existente entre su Institución y el Instituto de Efectividad Clínica y Sanitaria. En caso de ser necesario se recomienda ampliar la información mediante la solicitud de una Evaluación de Tecnología Sanitaria.
Para tomar la decisión de cobertura se deberá tener en cuenta que no existe evidencia comparativa acerca de la eficacia en la adición de GPB en pacientes con trastornos de la urea, pediátricos y en tratamiento con benzoato de sodio. Existe evidencia de que el tratamiento con GPB no es inferior al tratamiento con fenilbutirato de sodio en pacientes con trastornos del ciclo de la urea como el déficit de OTC y que ayuda a mantener estables los niveles de amonio al menos un año luego del inicio de tratamiento. Este tratamiento es mencionado como opción terapéutica por la principal guía de práctica clínica de manejo de trastornos de la urea, si bien menciona que en Europa la primera opción terapéutica es el benzoato de sodio. Además, se deberá considerar que, si bien algunos sistemas públicos de salud brindan cobertura para este fármaco, ha sido explícitamente excluido de un financiador privado de Estados Unidos de Norteamérica, el cual brinda cobertura para el fenilbutirato de sodio y no se encontraron políticas de cobertura explícitas en Latinoamérica. Este tratamiento no se encuentra autorizado para su comercialización por parte de la agencia regulatoria de Argentina.
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