Mesa de Ayuda N°481: Metreleptina en paciente pediátrico con lipodistrofia parcial familiar

Para tomar la decisión de cobertura se deberá tener en cuenta que se trata de una enfermedad poco frecuente y hasta la fecha no se dispone de evidencia de alta calidad metodológica que evalué la efectividad y/o seguridad del uso de metreleptina versus el tratamiento estándar en esta población. Cabe destacar que no se ha encontrado evidencia que avale el uso de metreleptina en pacientes con esta patología, pediátricos y con comorbilidades graves tales como internación en UTI y necesidad de oxigenación por membrana extracorpórea. Existe evidencia que sugiere que el tratamiento con metreleptina podría producir una mejoría en el perfil metabólico de estos pacientes, al reducir los niveles de HbA1c y trigliceridemia. La evidencia proviene de estudios con una baja calidad, con pocos pacientes y resultados inconsistentes principalmente en la mejoría de los niveles de colesterolemia, disminución de TG en ayunas y disminución de glucemia en ayunas. Además de no reportar datos de mortalidad. Sin embargo, el uso de metreleptina es recomendado en diversas guías de práctica clínica de la patología, aunque en los casos de lipodistrofia parcial, el paciente debe cumplir ciertos criterios metabólicos para su empleo y todos los autores concluyen que la evidencia es escaza en los pacientes con LDPF. Aunque se brinda cobertura para esta droga en países de altos ingresos, no se encontraron políticas explícitas de cobertura en la región y actualmente no se encuentra autorizado por ANMAT para su comercialización.