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Mesa de ayuda N°503: Triheptanoina en déficit de 3-hidroxiacil CoA-deshidrogenasa de cadena larga.
ATENCIÓN: Esta es una evaluación rápida preliminar, orientada a un caso en particular, realizada en el contexto del Convenio Marco de Cooperación Técnica existente entre su Institución y el Instituto de Efectividad Clínica y Sanitaria. En caso de ser necesario se recomienda ampliar la información mediante la solicitud de una Evaluación de Tecnología Sanitaria.
Para la decisión de cobertura deberá considerarse que los estudios pivotales para su aprobación se realizaron en pacientes con LC-FAOD y no específicamente con LCHADD. A su vez, estudios en países de altos ingresos no mostraron que fuese costo-efectivo sin una reducción considerable del costo.
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